Новые данные клинических испытаний от Locus Biosciences показывают многообещающие перспективы технологии CRISPR-Cas3

Устойчивость к антибиотикам сегодня является одной из самых больших потенциальных угроз для глобального здоровья. Но Locus Biosciences надеется, что их технология crPhage может предоставить новое решение.

Основанный в исследовательском треугольнике Северной Каролины, стартап недавно объявил о многообещающих результатах клинических испытаний фазы 1b использования бактериофагов, усиленных CRISPR-Cas3, для лечения инфекций мочевыводящих путей, вызванных Escherichia coli. Этот стартап, частично возглавляемый бывшим исполнительным директором Patheon и нынешним генеральным директором Locus Полом Гарофоло, был запущен в 2015 году с целью использования менее популярного приложения технологии CRISPR для решения проблемы растущей устойчивости к противомикробным препаратам.


Технология CRISPR-Cas3 заметно отличается от своего более известного аналога CRISPR-Cas9. В то время как Cas9 имеет способность аккуратно разрезать кусок ДНК, как ножницы, Гарофоло описывает Cas3 больше как Pac-Man, измельчающего ДНК, когда она движется по цепи.

«Вы не сможете использовать его для большинства платформ редактирования, которые нужны людям», — сказал он, отметив, что это означает, что вокруг Cas3 не будет такой большой конкуренции. «Так что я знал, что какое-то время он будет защищен, и что мы можем держать его в секрете».

Гарофоло и его команда хотели использовать CRISPR-Cas3 не для редактирования вредоносных бактерий, обнаруженных в организме, а для его уничтожения. Для этого они взяли механизм измельчения ДНК Cas3 и использовали его для усиления бактериофагов — вирусов, которые могут атаковать и убивать различные виды бактерий. Вместе соучредитель и главный научный сотрудник Дэйв Остероу, который имеет докторскую степень. в биомедицинской инженерии от Duke — считает, что эта технология предлагает чрезвычайно прямой и целенаправленный способ уничтожения бактерий.

«Мы вооружили фагов этой системой Cas3, которая атакует E. coli, и такой двойной механизм действия — это то, что по сути является действительно эффективным способом удалить только E. coli», — сказал он в интервью.

Эта специфичность — то, чего не хватает антибиотикам. Вместо того, чтобы нацеливаться только на вредные бактерии в организме, антибиотики обычно уничтожают все бактерии, с которыми они сталкиваются. «Каждый раз, когда мы принимаем антибиотики, мы не думаем обо всех других частях нас, на которые воздействуют бактерии, которые делают хорошие вещи», — сказал Гарофоло. Но точность технологии crPhage от Locus Biosciences означает, что будут уничтожены только целевые бактерии, а те, которые необходимы для нормального функционирования организма, останутся нетронутыми.

Гарофоло и его команда не только предлагают этот более конкретный подход к лечению болезнетворных микроорганизмов или любых заболеваний, связанных с бактериями, но и подозревают, что их подход также будет чрезвычайно безопасным. Хотя бактериофаги смертельно опасны для бактерий, они обычно безвредны для человека. Безопасность CRISPR для людей также хорошо известна.

«Это наш секретный соус», — сказал Гарофоло. «Мы можем создавать лекарства, которые будут более мощными, чем антибиотики, которые они пытаются заменить, и они используют фаги, что, вероятно, является одним из самых безопасных способов доставки чего-либо в человеческий организм».

Хотя эта новая технология, безусловно, может помочь в лечении патогенов и инфекционных заболеваний, Гарофоло надеется, что показания в иммунологии, онкологии и неврологии тоже могут от нее выиграть. «Мы начинаем выяснять, что некоторые бактерии могут способствовать развитию рака или воспаления кишечника», — сказал он. Если исследователи смогут идентифицировать бактерии, лежащие в основе этих состояний, Гарофоло и Оустеру считают, что технология crPhage может оказаться эффективным лечением.

«Если мы правы в этом, речь идет не только об инфекциях или устойчивости к противомикробным препаратам, но и о помощи людям в преодолении рака или отсрочке начала деменции», — сказал Гарофоло. «Это меняет наше представление о том, как бактерии действительно помогают нам жить».


Ранняя стадия — это главное практическое мероприятие для начинающих предпринимателей и инвесторов. Вы из первых рук услышите, как некоторые из самых успешных учредителей и венчурных капиталистов создают свой бизнес, собирают деньги и управляют своими портфелями. Мы рассмотрим все аспекты построения компании: сбор средств, подбор персонала, продажи, соответствие продукта рынку, PR, маркетинг и создание бренда. В каждое занятие также встроено участие аудитории — достаточно времени для вопросов аудитории и обсуждения.

0 Комментарий
Inline Feedbacks
View all comments