Первое в мире лечение стволовыми клетками спинномозговой грыжи, проведенное во время операции плода

Трое детей родились после первого в мире я расщелины позвоночника, сочетающего хирургию и стволовые клетки. Это стало возможным благодаря знаковым клиническим испытаниям в UC Davis Health.


Уникальное лечение, проводимое, когда все еще развивается в утробе матери, может улучшить результаты лечения детей с этим врожденным дефектом.

Начатое весной 2021 года клиническое исследование официально известно как «Испытание CuRe: клеточная терапия для внутриутробного восстановления миеломенингоцеле». Всего лечение получат 35 пациентов.

Исследовательская группа будет наблюдать за тремя младенцами из испытания, которые родились до сих пор, до 30-месячного возраста, чтобы полностью оценить безопасность и эффективность процедуры.

Первая фаза испытаний финансируется за счет государственного гранта в размере 9 млн. долл. от государственного агентства стволовых клеток, Калифорнийского института регенеративной медицины (CIRM).

«Это клиническое испытание может улучшить качество жизни столь многих пациентов», — сказала Эмили, первая участница клинического испытания, приехавшая из Остина, штат Техас, для участия. Ее дочь Робби родилась в октябре прошлого года. «Мы не знали о расщелине позвоночника до постановки диагноза. Мы так благодарны, что стали частью этого. Мы даем нашей дочери наилучшие шансы на светлое будущее».

Расщепление позвоночника, также известное как миеломенингоцеле, возникает, когда спинная ткань не срастается должным образом на ранних стадиях беременности. Врожденный дефект может привести к ряду пожизненных нарушений когнитивных функций, подвижности, мочеиспускания и кишечника. Ежегодно в США им заболевают от 1500 до 2000 детей. Часто диагностируется с помощью УЗИ.

В то время как операция, выполненная после рождения, может помочь уменьшить некоторые последствия, операция до рождения может предотвратить или уменьшить тяжесть повреждения позвоночника плода, которое ухудшается в течение беременности.

«Я стремлюсь к этому дню уже почти 25 лет», — сказала Дайана Фармер, первая в мире женщина-фетальный хирург, профессор и заведующая кафедрой хирургии Калифорнийского университета в Дэвисе и главный исследователь исследования.