Си-Эн-Эн
—
Новое лечение бокового амиотрофического склероза, или БАС, было одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
FDA объявило об одобрении Relyvrio, разработанного Amylyx Pharmaceuticals, в четверг. По словам компании, пероральное лекарство можно принимать как самостоятельную терапию или вместе с другими методами лечения, и было показано, что оно замедляет прогрессирование заболевания.
Но по-прежнему существует некоторая неопределенность в отношении эффективности препарата: представление Amylyx на одобрение основано на данных небольшого исследования фазы 2, и собственный консультативный комитет FDA первоначально проголосовал этой весной за то, что данные не показывают, что препарат эффективен, прежде чем изменить его. его мнение в этом месяце. Более крупное исследование фазы 3 все еще продолжается.
«У этих результатов есть ограничения, которые приводят к степени остаточной неопределенности в отношении доказательств эффективности, которая превышает ту, которая обычно может оставаться после вывода о том, что были продемонстрированы существенные доказательства эффективности», — говорится в сводном меморандуме FDA об одобрении. Но «учитывая серьезный и опасный для жизни характер БАС и существенную неудовлетворенную потребность, такой уровень неопределенности в данном случае приемлем».
В пятницу Amylyx заявила, что 28-дневный рецепт Relyvrio будет стоить 12 504 доллара — около 158 000 долларов в год — без учета страховки. Коммерческий директор Amylyx Маргарет Олинджер заявила во время телефонной конференции, что предоставит финансовую помощь, чтобы довести доплаты до 0 долларов для людей с коммерческой страховкой, и бесплатно предоставит Relyvrio для незастрахованных и недостаточно застрахованных людей, которые соответствуют определенным критериям.
Людям, участвующим в программах Medicare и Medicaid, компания предоставит варианты финансовой помощи.
Пациенты и некоторые группы защиты призвали FDA одобрить препарат, поскольку существует ограниченное количество доступных методов лечения БАС. Агентство предоставило приоритетное рассмотрение в декабре.
БАС, также известный как болезнь Лу Герига, поражает до 30 000 человек в Соединенных Штатах. Это нейродегенеративное заболевание, при котором мышцы ослабевают, что в конечном итоге влияет на способность говорить, глотать, двигаться и дышать.
«БАС — это ужасное заболевание: быстро приводящее к летальному исходу и действительно изнуряющее в период от первых симптомов до смерти. FDA одобрило несколько методов лечения, но они минимально эффективны и, конечно, не лечат. Таким образом, существует огромная неудовлетворенная потребность в этой области заболеваний, что признано FDA», — сказала Холли Фернандес Линч, доцент кафедры медицинской этики и политики в области здравоохранения Пенсильванского университета.
В преддверии решения FDA Линч сказала CNN, что она будет «шокирована», если препарат не будет одобрен, потому что Консультативный комитет FDA по наркотикам периферической и центральной нервной системы изменил свое мнение о препарате ранее в этом месяце, проголосовав 7-2 за. одобрения.
Amylyx подала заявку в FDA на лекарство, которое тогда называлось AMX0035, в качестве перорального лечения БАС, добиваясь одобрения на основе исследования фазы 2, в котором участвовали 137 человек с БАС, которые получали либо лекарство, либо плацебо в течение 24 недель. Исследование частично финансировалось за счет гранта ALS Ice Bucket Challenge, вирусной кампании в социальных сетях, которая началась в 2014 году и в которой люди выливали на себя ведра ледяной воды, чтобы привлечь внимание к БАС и собрать деньги.
Испытание также показало, что препарат в целом хорошо переносился, но в группе, получавшей лекарство, частота желудочно-кишечных расстройств была выше. В настоящее время Amylyx продолжает изучать его безопасность и эффективность в ходе испытания фазы 3.
В марте Консультативный комитет по препаратам для лечения периферической и центральной нервной системы 6 голосами против 4 проголосовал за то, чтобы ни в одном исследовании фазы 2 не был сделан вывод об эффективности препарата при лечении БАС.
«Что касается вывода об его эффективности, нас попросили найти существенные доказательства убедительности и надежности, и я думаю, что это единственное испытание не совсем соответствует этой планке», — д-р Кеннет Фишбек, один из членов комитета и эксперт. Исследователь Национального института здравоохранения, заявил на мартовской встрече. Фишбек добавил, что он лечил пациентов с БАС.
Одно из ключевых различий между заседаниями консультативного комитета FDA в марте и сентябре заключается в том, что на более позднем заседании Amylyx указала, что, если препарат будет одобрен, но результаты его испытаний фазы 3 не подтвердят преимущества препарата, компания рассмотрит возможность отзыва препарата с рынка. , — сказал Линч. Однако она добавила, что компания не сказала конкретно, что именно она считает провалом.
«Итак, при голосовании члены консультативного комитета поменялись местами, и большинство из них сказали: «Да, теперь мы убеждены, что этот продукт должен быть одобрен». И когда их спросили, почему они передумали, некоторые из них сказали: «Ну, компания сказала, что уйдет», — сказала она. — А еще убедились в показаниях пациентов, что они очень хотят попробовать этот препарат».
Но в целом одобрение FDA было основано на данных испытаний Фазы 2, которые, по словам Линча, могут послать сигнал другим фармацевтическим компаниям о том, что им не нужны надежные данные испытаний Фазы 3, чтобы вывести продукты на рынок.
Линч сказала, что, хотя она понимает, почему люди с БАС хотят получить доступ к этому многообещающему препарату, у нее есть опасения, что такое сообщение может более широко открыть дверь для одобрения лекарств, эффективность которых не доказана. По ее словам, FDA может позже отозвать эти продукты, если это необходимо, но делать это без добровольного согласия компании — «огромная боль» и часто требует очень длительного процесса.
В пятницу соучредитель и со-генеральный директор Amylyx Джастин Клее заявил, что, если испытание фазы 3 потерпит неудачу, компания «всегда будет делать то, что правильно для пациентов и правильно для общества».
«Короче говоря, зачем нам держать на рынке лекарство, которое не помогает людям?» — сказал Клее. «Но данные, которыми мы располагаем сегодня, говорят о том, что Реливрио оказывает влияние на функцию и выживаемость при заболевании, которое быстро прогрессирует и повсеместно приводит к летальному исходу. Таким образом, мы несем ответственность перед сообществом за доставку, и что также правильно для сообщества, так это продолжать изучать препарат».
Некоторые группы защиты БАС, в том числе Ассоциация БАС, уже несколько месяцев добиваются одобрения Relyvrio. После заседания консультативного комитета FDA в марте, когда комиссия сначала проголосовала против препарата, Каланит Балас, президент и главный исполнительный директор Ассоциации БАС, заявила в своем заявлении, что «FDA стоит перед выбором — одобрит ли оно лекарство, имеющее доказали свою безопасность, что поможет людям, живущим с БАС сегодня, или же это задержит одобрение и потребует дополнительных доказательств, пока умирает больше людей с БАС».
«Мы не можем допустить, чтобы совершенство встало на пути к реальному прогрессу в превращении БАС из смертельной болезни в пригодную для жизни. В собственном Руководстве FDA по БАС признается, что люди с БАС готовы пойти на больший риск ради возможности получить некоторую пользу», — сказал Балас. «Люди с БАС и их близкие заслуживают лучшего, и у FDA есть инструменты, чтобы сделать это в срочном порядке».