Генная терапия стволовыми клетками показала многообещающие результаты в ходе испытаний на безопасность при БАС

Исследователи Cedars-Sinai разработали экспериментальную терапию с использованием поддерживающих клеток и защитного белка, который можно доставить через гематоэнцефалический барьер. Эта комбинированная стволовыми ми и генной терапией потенциально может защитить пораженные двигательные нейроны в спинном мозге пациентов с боковым амиотрофическим склерозом, смертельным неврологическим расстройством, известным как БАС или болезнь Лу Герига.


В первом ии такого рода команда Cedars-Sinai показала, что такое комбинированное лечение безопасно для человека.

Результаты были опубликованы сегодня в рецензируемом журнале. Природная медицина.

«Использование стволовых клеток — это мощный способ доставки важных белков в головной или спинной мозг, которые в противном случае не могут пройти через гематоэнцефалический барьер», — сказал старший и соответствующий автор Клайв Свендсен, доктор философии, профессор биомедицинских наук и медицины и исполнительный директор. директор Института регенеративной медицины Совета управляющих Cedars-Sinai. «Мы смогли показать, что сконструированный продукт стволовых клеток можно безопасно трансплантировать в спинной мозг человека. И после однократного лечения эти клетки могут выживать и вырабатывать важный белок в течение более трех лет, который, как известно, защищает двигательные нейроны. которые умирают от БАС».

Направленные на сохранение функции ног у пациентов с БАС, сконструированные клетки потенциально являются мощным терапевтическим средством для лечения этого заболевания, которое вызывает прогрессирующий мышечный паралич, лишая людей возможности двигаться, говорить и дышать.

Согласно данным, ни у одного из 18 пациентов, получавших терапию, разработанную учеными Cedars-Sinai, не было серьезных побочных эффектов после трансплантации.

В исследовании использовались стволовые клетки, первоначально разработанные в лаборатории Свендсена для производства белка, называемого нейротрофическим фактором глиальной клеточной линии (GDNF). Этот белок может способствовать выживанию двигательных нейронов, которые представляют собой клетки, передающие сигналы от головного или спинного мозга к мышцам, чтобы обеспечить движение.

У пациентов с БАС больные глиальные клетки могут стать менее поддерживающими двигательные нейроны, и эти двигательные нейроны постепенно дегенерируют, вызывая паралич.

При пересадке сконструированных стволовых клеток, продуцирующих белок, в центральную нервную систему, где расположены поврежденные двигательные нейроны, эти стволовые клетки могут превратиться в новые поддерживающие глиальные клетки и высвободить защитный белок GDNF, который вместе помогает двигательным нейронам оставаться живыми.