Терапия БАС должна быть нацелена на мозг, а не только на позвоночник


действительно является мишенью для лечения БАС (бокового амиотрофического склероза)., Ученые Северо-Западной медицины открыли. Это опровергает давнее убеждение, что заболевание начинается в двигательных нейронах спинного мозга, и при любой терапии необходимо будет уделять особое внимание позвоночнику.

Новое исследование Северо-Запада показывает, что дегенерация мотонейронов головного мозга (нервных клеток в головном мозге, которые контролируют движения конечностей) не является просто побочным продуктом дегенерации моторных нейронов спинного мозга, как считалось ранее.

«Мы обнаружили, что дегенерирует на ранней стадии при таких заболеваниях, как БАС, посылает нам предупреждающие сигналы и обнаруживает дефекты на очень ранней стадии заболевания», – сказал ведущий автор исследования Ханде Оздинлер, доцент неврологии Медицинской школы Файнберга Северо-Западного университета. «Следовательно, нам необходимо восстанавливать двигательные нейроны мозга, если мы хотим долгосрочных и эффективных стратегий лечения. Мозг важен при БАС».

Статья будет опубликована 2 декабря в Генная терапия.


БАС – быстрое и смертельное нейродегенеративное заболевание, которое парализует своих жертв.

Заболевания верхних мотонейронов, такие как БАС, наследственная спастическая параплегия и первичный боковой склероз, поражают более 250 000 человек в год только в США. Нет лекарства и нет эффективной долгосрочной стратегии лечения.

Это первое исследование, четко показывающее, что дегенерация мотонейронов головного мозга не является следствием дегенерации моторных нейронов спинного мозга, а не зависит от дегенерации моторных нейронов спинного мозга.

Исследование также впервые показало, что ген УЧЛ1 важен для поддержания здоровья мотонейронов головного мозга, заболевших по двум независимым причинам. Первый – это накопление плохо свернутых белков, а другой – скопление липких белковых комков внутри клеток. Эти проблемы наблюдаются более чем в 90% всех случаев БАС, а также в других случаях заболеваний верхних мотонейронов.

«Наши результаты не только подтверждают правомерность нацеливания на здоровье мотонейронов мозга при БАС в качестве терапевтического вмешательства, но и раскрывают первый ген-мишень, который может помочь этим нейронам активизироваться», – сказал Оздинлер.